Đoạt giải Nobel hóa học vào năm 2020, CRISPR mở ra hy vọng cho hàng nghìn bệnh nhân ở Anh, AP đưa tin.
 |
Một hồng cầu hình liềm |
Casgevy là kết quả hợp tác giữa 2 công ty Vertex Pharmaceuticals (Mỹ) và CRISPR Therapeutics (Thụy Sĩ). Loại thuốc này được dùng để sửa chữa các gien có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia (tan máu bẩm sinh). Cả 2 bệnh đều bắt nguồn từ lỗi sai trong gien mang huyết sắc tố. Điều trị bằng liệu pháp gien có thể tiêu tốn hàng triệu USD và nằm ngoài tầm với của rất nhiều bệnh nhân, do đó Vertex Pharmaceuticals đang nỗ lực hạ giá thành xuống thấp nhất có thể. Casgevy cũng đang được Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ xem xét.
